Stamcellstransplantation på barn i 50 år

Genom cellterapi kan många olika blodsjukdomar behandlas, till exempel leukemi och aplastisk anemi samt ett flertal svåra ärftliga sjukdomar som till exempel sickelcellsjuka, talassemi, svår immunbrist och en del neurologiska upplagringssjukdomar. 

Cirka 30 procent av de allogena stamcellstransplantationerna på barn, det vill säga med stamceller från en annan person, görs på grund av medfödda blod- eller immunbristsjukdomar. Det är en betydligt större andel än hos vuxna patienter. Cirka 40 procent av stamcellstransplantationerna görs på barn och unga med leukemi. 

”Stamcellstransplantationerna har utvecklats mycket och har etablerats som en trygg och effektiv behandlingsform vid flera sällsynta och svårbehandlade sjukdomar”, säger avdelningsöverläkare Samppa Ryhänen från Nya barnsjukhuset. 

Vid HUS har det gjorts sammanlagt 658 allogena stamcellstransplantationer på barn och unga och i 23 fall från en haploidentisk donator, det vill säga från en nära besläktad donator som inte är fullt matchad med mottagaren. Det har gjorts 381 autologa stamcellstransplantationer som är avsedda för behandling av de allra mest svårbehandlade fasta cancertumörerna och lymfom. CART-T-celler som används för behandling av leukemi som inte svarar på annan behandling har getts 17 gånger till sammanlagt 15 barnpatienter. 
 

Stamcellstransplantation hjälper de mest svårvårdade leukemipatienterna

Andelen leukemipatienter av stamcellstransplantationerna har minskat, då resultaten av vanliga leukemibehandlingar har förbättrats.  Barn som drabbas av leukemi tillfrisknar oftast utan stamcellstransplantation. Trots det är stamcellstransplantation ännu en viktig behandlingsform för de mest svårvårdade patienterna. 

Prognosen för att tillfriskna helt från den vanligaste formen av leukemi hos barn, akut lymfoblastisk leukemi, är cirka 95 procent.  

”Våra behandlingsresultat motsvarar resultaten för de bästa internationella barnsjukhusen”, fortsätter Ryhänen.

Följande våg av cellbehandlingar: CART-T-cellbehandlingar och genterapi

Användningen av CART-T-celler utökas de närmaste åren till andra former av leukemi och sannolikt också till en del fasta tumörer. Vid CART-T-cellbehandlingar modifieras patientens egna T-lymfocytceller, som samlas in från blodet, genetiskt så att de bättre kan känna igen och förstöra cancerceller. I framtiden får vi tillgång till CART-T-celler som framställs i Finland, vilket förbättrar tillgången på behandlingar och sänker priset. 

Genterapi för stamceller i benmärgen ger möjlighet att i stället för en allogen stamcellstransplantation behandla allvarliga ärftliga sjukdomar genom att i ett laboratorium reparera generna i patientens egna stamceller och återföra de reparerade cellerna till patienten. De första genterapierna för stamceller i benmärgen används redan till exempel i behandlingen av vissa allvarliga immunbrister, sickelcellsjuka och talassemi. 

Ett av de viktigaste stegen i utvecklingen är ökad modifiering av stamcellstransplantat i laboratorier i synnerhet när det gäller haploidentisk transplantation på barn och med hjälp av nya läkemedel bättre kontroll på den viktigaste biverkningen vid allogen stamcellstransplantation, det vill säga antivärdreaktion.

”Vid Nya barnsjukhuset har vi som mål att vara i frontlinjen när det gäller cancerterapier för barn och erbjuda våra patienter de nyaste behandlingsformerna. Utöver cellbehandlingar deltar vi aktivt bland annat i utvecklingen av läkemedelsprövningar för barn”, konstaterar Ryhänen.